R$ 7 milhões por dose: remédio 'mais caro do mundo' passa a ser oferecido de graça em hospital do RS
09/12/2025
(Foto: Reprodução) Tratamento para AME pelo SUS evita ações judiciais no RS
O Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) foi autorizado pelo Ministério da Saúde a oferecer um tratamento de terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME) pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
A medida permite que pacientes com a doença recebam o Zolgensma, medicação que custa ao menos R$ 7 milhões, sem a necessidade de uma ação na Justiça.
🔎 A AME é uma doença genética e neuromuscular que provoca problemas na medula espinhal, levando à perda de movimentos. Os sintomas costumam surgir precocemente, com o bebê se movimentando menos e apresentando dificuldades nos membros inferiores, podendo perder a capacidade de se alimentar e respirar.
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Para famílias como a da agente de saúde Cristiane Danieli Dreher Six, a novidade representa uma esperança de agilidade. Seus filhos, Rebeca e Caleb, têm AME e só conseguiram o medicamento após entrarem com ações na Justiça.
"O juiz liberou tudo e deu tudo certo", conta Cristiane.
A chefe do Serviço de Genética Médica do HCPA, Têmis Maria Félix, explica que a habilitação do hospital para oferecer a terapia gênica deve acelerar o processo.
"A gente espera que com o serviço de terapia gênica, a gente consiga diagnosticar os pacientes mais precocemente e tratá-los também mais precocemente", afirma.
'Remédio mais caro do mundo' é aplicado pela primeira vez pelo SUS
Onasemnogeno abeparvovequ (Zolgensma) é usado em pacientes com AME tipo I
Divulgação/Novartis
O tratamento é realizado com uma dose única do remédio e, pelo SUS, é liberado para bebês de até seis meses com AME. A terapia pode inibir a progressiva perda de movimentos.
"Com o tratamento, esses pacientes podem adquirir marcos de desenvolvimento que antes era impossível sem o tratamento adequado", complementa Têmis.
A doença é causada por uma mutação em um gene responsável pela sobrevivência dos neurônios motores, que controlam os movimentos do corpo. Segundo a neuropediatra no HCPA, Michele Becker, ao perceberem algo errado, os pais devem procurar o pediatra, que poderá encaminhar a criança para um neurologista infantil ou geneticista.
A AME pode ser identificada pelo teste do pezinho, mas o exame não inclui a detecção da doença no Rio Grande do Sul. Questionada, a Secretaria Estadual da Saúde (SES) informou em nota que "o tema mencionado encontra-se em tratativas internas e interinstitucionais ainda não concluídas" e que não pode divulgar detalhes no momento.
Os irmãos Rebeca e Caleb têm o tipo 1 da doença, considerado o mais grave e que atinge 60% dos pacientes. A mãe reforça a importância do diagnóstico rápido.
"Por isso que é importante que as pessoas também busquem fazer esse exame, porque o quanto antes souber, vai fazer toda a diferença na vida dessa criança", ressalta Cristiane.
Caleb tem o tipo 1 da doença, considerado o mais grave e que atinge 60% dos pacientes
Reprodução/RBS TV
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